携手健康网携手健康网

FDA批准备受争议的阿尔茨海默氏症药物

周一,政府卫生官员批准了近 20 年来第一种治疗阿尔茨海默病的新药,无视独立顾问的警告,即这种备受争议的治疗方法并未被证明有助于减缓这种破坏大脑的疾病。

欧洲食品和药物管理局表示,它根据似乎“有可能”使阿尔茨海默氏症患者受益的结果批准了百健(Biogen)的这种药物。

这是欧洲监管机构表示可能可以治疗潜在疾病的唯一疗法,而不是控制焦虑和失眠等症状。

这一决定可能会影响数百万欧洲人及其家人,肯定会引发医生、医学研究人员和患者群体之间的分歧。它还对用于评估实验疗法的标准具有深远的影响,包括那些仅显示增量收益的标准。

百健(Biogen)与日本卫材公司(Eisai Co.)合作开发的这种新药并没有逆转智力衰退,只是在一项研究中减缓了这种衰退。这种药物 aducanumab 将作为 Aduhelm 销售,每四个星期输注一次。

反对批准该药物的 FDA 顾问 Caleb Alexander 博士说,他对这一决定“感到惊讶和失望”。

约翰霍普金斯大学医学研究员亚历山大说:“FDA 得到了尊重,因为它有基于确凿证据的监管标准。在这种情况下,我认为他们给了产品一个通行证。”

FDA 的最高药物监管机构承认,该药物存在“残留的不确定性”,但表示 Aduhelm 减少大脑中有害斑块的能力有望帮助减缓痴呆症。

“数据支持患者和护理人员可以选择使用这种药物,”Patrizia Cavazzoni 博士告诉记者。她说 FDA 仔细权衡了患有“破坏性、衰弱和致命疾病”的人们的需求。

根据所谓的加速批准条款,FDA 要求制药商进行后续研究,以确认对患者的益处。如果该研究未能显示出有效性,FDA 可能会将该药物撤出市场,尽管该机构很少这样做。

百健(Biogen)表示,这种药物通常一年的治疗费用约为 56,000 美元,并表示价格在四年内不会上涨。由于保险和其他折扣,大多数患者不会支付接近该金额的任何费用。该公司表示,其目标是到 2030 年完成对该药物的后续试验。

百健 (Biogen) 于 2021 年 6 月 7 日星期一提供的这张图片显示了药物 Aduhelm 的小瓶和包装。2021 年 6 月 7 日星期一,欧洲食品和药物管理局批准了 Aduhelm,这是近 20 年来第一种治疗阿尔茨海默病的新药,无视独立顾问的警告,即这种备受争议的治疗方法并未被证明有助于减缓大脑-破坏疾病。图片来源:Biogen 通过 AP

非营利性临床和经济评论研究所表示,如果在后续研究中没有证实该药物的益处,“任何价格都太高了”。

欧洲约有 600 万人患有阿尔茨海默氏症,阿尔茨海默氏症会逐渐攻击记忆、推理、交流和基本日常任务所需的大脑区域。在疾病的最后阶段,患者失去吞咽能力。随着数百万婴儿潮一代进入 60 多岁和 70 多岁,这种疾病的全球负担预计只会增加。

Aducanumab(发音为“add-yoo-CAN-yoo-mab”)有助于清除大脑中一种称为β-淀粉样蛋白的蛋白质。其他实验性药物以前也这样做过,但它们对患者思考、照顾自己或独立生活的能力没有影响。

多年来,制药行业的药物管道因阿尔茨海默氏症治疗失败而充斥着各种情况。欧洲食品和药物管理局周一的批准可能会恢复对以前被制药商搁置的疗法的投资。

这种新药由活细胞制成,将在医生办公室或医院通过输液给药。

研究人员并不完全了解导致阿尔茨海默氏症的原因,但人们普遍认为,aducanumab 靶向的脑斑块只是其中一个原因。有证据表明,家族史、教育和慢性病(如糖尿病和心脏病)都可能起作用。

“这是希望的迹象,但不是最终答案,”欧洲国家老龄化研究所所长理查德霍德斯博士说,该研究所并未参与百健研究,但资助研究阿尔茨海默氏症的形成方式。“淀粉样蛋白很重要,但不是唯一的促成因素。”

服用 aducanumab 的患者的思维能力下降速度比服用安慰剂的患者慢 22%。

但这意味着认知和功能能力的 18 分仅相差 0.39。目前还不清楚这些指标如何转化为实际的好处,比如更大的独立性或回忆重要细节的能力。

FDA 对该药物的审查已成为关于用于评估难以治疗的疾病的疗法的标准的长期辩论的导火索。一方面,代表阿尔茨海默氏症患者及其家属的团体表示,任何新疗法——即使是一种微不足道的疗法——都需要得到批准。但许多专家警告说,为这种药物开绿灯可能会开创一个危险的先例,为疗效可疑的治疗打开大门。

尽管 FDA 的外部神经学专家小组在 11 月进行了严厉的评估,但还是获得了批准。该小组对 Biogen 提交的一项研究的重新分析数据是否显示该药物有效的一系列问题投了“否决”。

在令人失望的结果表明 aducanumab 无法实现其减缓阿尔茨海默病患者精神和功能衰退的目标后,百健 (Biogen) 在 2019 年停止了两项研究。

几个月后,该公司改变了方向,宣布对其中一项研究的新分析表明该药物在更高剂量下有效,并且 FDA 已建议对其进行审查。公司科学家表示,该药物最初的失败是由于一些患者没有接受足够高的剂量来减缓疾病。

但是剂量的变化和公司的事后分析使结果难以解释,引起了许多专家的怀疑,包括 FDA 小组的专家。

FDA 不需要遵循其外部专家组成员的建议,并且此前在做出类似的高调药物决定时也无视他们的意见。

大约 600 名欧洲医学专家已经通过 Biogen 的研究开出了这种药物,预计还会有更多人开始提供这种药物。许多实际问题仍未得到解答:患者能受益多长时间?医生如何确定何时停药?这种药物对更晚期的痴呆症患者有任何益处吗?

经 FDA 批准,aducanumab 肯定会被几乎所有保险公司承保,包括 Medicare,这是一项涵盖超过 6000 万人的政府老年人计划。

即使有资格获得这种药物也可能是昂贵的。它仅在患有阿尔茨海默氏症的轻度痴呆症或称为轻度认知障碍的不太严重的情况下进行了测试。验证诊断可能需要花费 5,000 美元或更多的脑部扫描。包括 Medicare 在内的保险公司不承保扫描,因为它们的好处不明确,但如果扫描成为治疗的途径,这种情况可能会改变。

需要额外的扫描来监测潜在的副作用。这种药物带有关于暂时性脑肿胀的警告,有时会导致头痛、意识模糊和头晕。其他副作用包括过敏反应、腹泻和定向障碍。

对于参与百健 (Biogen) 研究的患者而言,这一决定意味着他们可以继续服用许多人认为有帮助的药物。

2016 年,Kevin Bonham 在记忆、阅读和驾驶方面有困难后被诊断出患有早发性阿尔茨海默氏症。这位来自宾夕法尼亚州贝尔克里克村的 63 岁老人认为,这种药物帮助他将地图制作者的工作再保住了三年。

“在几个月的时间里,我的头顶的迷雾很快就消失了,”现在身患残疾并依靠妻子金帮助照顾他和他十几岁的女儿的博纳姆说。

与其他试验参与者一样,在 Biogen 停止试验后,Bonham 不得不在 2019 年 3 月停止服用 aducanumab。作为公司正在进行的研究的一部分,他在近一年前恢复了输液。

郑重声明:本文版权归原作者所有,转载文章仅为传播更多信息之目的,如作者信息标记有误,请第一时间联系我们修改或删除,多谢。